罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症基因治療藥「諾健生」，以1劑4,900萬元納入健保價，為台灣新藥產業注入強心劑，在爭相卡位中，罕病藥/孤兒藥、基因/細胞治療成為當紅炸子雞，有機會打世界盃。
初步統計，台廠至少已有30家公司旗下新藥分別拿到歐、美孤兒藥、罕見兒科疾病資格。上周國邑治療肺動脈高壓新藥L606，就以2.25億美元（約合新台幣70億元）將北美市場授權予Liquidia公司；今年3月安基也將治療罕病甘迺迪氏症的小分子新藥AJ201，以2.5億美元（約合新台幣逾75億元）授權美國Avenue新藥公司，創下國內最大的罕病新藥授權金紀錄，足見罕病新藥卡位投資熱潮已成新顯學。
專家認為，罕病新藥因缺口大、成功率和投報率高，吸引國際藥廠分食大餅；台廠在中橡治療龐貝氏症的Myozyme、智擎胰臟癌新藥安能得、藥華藥療真性紅血球增生症的Besremi/P1101多年前即已授權，加上新近的國邑和安基等，都將為罕病新藥公司創造「吸金」利基。
此外，新世代主流的基因與細胞治療，隨著再生醫療雙法今年可望過關，2050全球再生醫療市場3,800億美元的商機規模，激勵廠商布局，除育世博、長聖、基亞、訊聯、向榮、台寶、宣捷等生技公司外，大型集團也以結盟方式加入戰局，像是佳世達與大江基因合作，今年啟動細胞新藥臨床前開發；宏碁AI助攻三顧個人化「腫瘤新抗原DC」篩選；台塑生醫則以7.55億元取得長春藤51％股權，長春藤專攻的「CIK自體免疫殺手細胞醫療技術」，已完成治療晚期肝、肺癌的臨床一期人體試驗，驗證其安全性無虞。
首創和利基新藥中，則以ADC（抗體藥物複合體）最受關注，浩鼎、泰福、免疫功坊、台耀、永昕、台康、旭富以新藥開發和CDMO代工生產模式加入戰場。旭富採轉投資嘉模式，由DCB授權引進「三甘露醣鍵結技術平台」，開發3個品項；永昕則與建誼簽訂MOU，永昕負責ADC藥物的設計、製程開發與放大，建誼負責合成小分子化學藥物的設計、製程開發及ADC的GMP生產。
工商時報 杜蕙蓉
延伸閱讀
1.本公司所提供之即時報價資訊，不代表勸誘投資人進行期貨交易，且不保證此資料之正確性及完整性。
2.實際可交易商品相關資訊請以主管機關公告為限。
