SMA基因治療藥首納健保分期給付 血癌細胞治療有望比照辦理

罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥,本月起納入健保給付,該項藥物單劑要價4,900萬,而健保將首度採取,依療效按年分期給付的方式,未來血癌細胞療法也有望比照辦理。

據了解,目前健保的SMA治療藥物有背針、口服及基因針劑等3種,期適應症為「6個月以下發病,且帶有基因突變」者,而基因治療藥物,為一次治療,但要長期追蹤是否有療效。

健保署副署長蔡淑鈴說,4,900萬的基因治療藥,會依照療效分期給付給藥廠,至於分幾期則是健保署與廠商之間協議。

療效評估方面,蔡淑鈴指出,孩童的監護人要同意每4個月,回到施打針劑的醫院,進行標準運動功能檢查,並由醫院提供追蹤報告給健保署,後者再依據狀況進行比對並給付,要每年評估,並追蹤至少10年。

蔡淑鈴也提到,這是首次以分期的方式給付高單價藥物,未來會以這次的經驗為基礎,研議同樣以分期方式,給付其他一次性單價高的長期或終身有效藥物。

至於是否有下一個「明日之星」?蔡淑鈴說,目前健保署也與藥廠研議,將難治或復發行血癌細胞治療,也就是俗稱的CAR-T療法納入分歧標的,目前還在與廠商溝通中。

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